En los últimos años se han identificado y aprobado algunas moléculas que alivian algunos de los síntomas de la fibrosis quística en pacientes con mutaciones concretas. Es el caso del lumacaftor, que aumenta la cantidad de proteína CFTR en la superficie de la célula y el ivacaftor, que potencia la acción de proteína CFTR.
Aunque el tratamiento con estos compuestos está indicado a edades relativamente tempranas, diferentes estudios sugieren que la patogénesis de la enfermedad se inicia desde el desarrollo temprano, por lo que un equipo de investigadores de la Universidad de Iowa se ha planteado si sería posible iniciar el tratamiento desde el embarazo. Para responder a esta pregunta y determinar si los modificadores de la función de CFTR pueden influir en la progresión de la fibrosis quística si se utilizan al inicio del desarrollo, los investigadores han utilizado un modelo animal en hurón.
( Estructura proteína CFTR)
Los investigadores generaron una línea de hurón con una mutación en el gen CFTR susceptible de ser tratada con ivacaftor y evaluaron el efecto de la administración del compuesto durante el desarrollo embrionario y las primeras etapas tras el nacimiento. El equipo observó que el tratamiento sostenido con el modulador de la función de CFTR protegía parcialmente a los embriones de la aparición de algunos de los rasgos patológicos característicos de la enfermedad. El efecto del tratamiento temprano con ivacaftor sobre la aparición de la fibrosis quística fue confirmado al observar que la interrupción del tratamiento en cualquier momento del desarrollo o en la edad adulta iniciaba de nuevo la acumulación de mucus en los pulmones y la inflamación provocadas por la enfermedad. Los resultados del trabajo “ enfatizan la importancia de la intervención temprana en el tratamiento de la fibrosis quística y ofrecen un modelo para entender la relación entre la función de CFTR y la patofisiología y progresión de la enfermedad, que podría informar sobre el desarrollo y aplicación de terapias futuras para la fibrosis quística ”, señalan los autores.
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