Logran 'borrar' por primera vez los genes defectuosos de un embrión humano

Un equipo internacional de científicos ha logrado por primera vez, mediante técnicas de edición genética, corregir en embriones la mutación del gen que causa miocardiopatía hipertrófica.

La técnica, que usa el sistema de edición genética CRISPR-Cas9, corrigió el error en la etapa más temprana del desarrollo embrionario; esto evitaría su transmisión a generaciones futuras.

Los científicos, entre ellos el español Juan Carlos Izpisúa Belmonte, del Laboratorio de Expresión Genética del Instituto Salk (California) recalcan que, aunque se trata de resultados prometedores, estos son preliminares y es necesaria mucha más investigación para asegurar que no se produzcan efectos no deseados.

Para llevar a cabo los experimentos se generaron embriones nuevos, no se utilizaron como hasta ahora embriones sobrantes de procesos de fecundación in vitro: se produjeron cigotos fertilizando ovocitos sanos con esperma de un donante portador de una mutación en el gen MYBPC3 (causa miocardiopatía hipertrófica). Quien tiene una copia mutada de este tiene un 50 % de probabilidades de transmitirlo a sus hijos.

Otra de las novedades es el momento en el que se usó CRISPR-Cas9, una técnica que permite cortar el genoma donde se quiere para después repararlo -son unas tijeras moleculares programables 'hechas' de proteínas y pequeñas secuencias de ARN-.

Las usaron de dos formas, administrándolas después de la fecundación, como en anteriores trabajos, y antes, introduciéndolas a la vez que el esperma en el óvulo; esta última fórmula es la que provocó los resultados más sorprendentes, según los autores.

"Después de que CRISPR hiciera el corte, el embrión inició sus propias reparaciones, pero en lugar de utilizar la plantilla de ADN sintético suministrada lo hizo usando preferentemente la copia saludable del gen aportada por la madre, lo que fue una sorpresa", señala en una nota del Instituto Salk Jun Wu, otro de los firmantes.

No solo se repararon un alto porcentaje de células embrionarias, sino que la corrección no indujo otras mutaciones ni inestabilidad en el genoma: lograron que el 72% de los embriones portaran dos copias sanas del gen.


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