Terapia para curar la hemofilia A.

La hemofilia es una enfermedad en la que al afectado le falta o no funciona el gen encargado de sintetizar una molécula necesaria para que se lleve a cabo la coagulación de la sangre, algo necesario ya que cualquier herida puede provocar una hemorragia.
La hemofilia A está causada por la carencia del factor VIII. La mayoría son varones debido a que el gen defectuoso se encuentra en el cromosoma X.


En el ensayo, se toma un adenovirus al que se le inserta el gen que sintetiza el factor VIII. Una vez realizados esto se inyecta por vía intravenosa al afectado. La finalidad, como explica Mingot, es que el adenovirus, el cual tiene afinidad por las células del hígado, llegue hasta ahí y, al infectarlas, les pase ADN del gen que falta. El hígado se encarga de fabricar los factores de coagulación, por ello, esta preparado para incorporar ese gen y suplir así la causa de la enfermedad.



FUENTE: HEMOFILIA A