El ARNm actúa como intermediario entre las instrucciones dictadas por el ADN, localizadas en el núcleo de la célula, y las proteínas, producto final de los genes. Este carácter intermediario y temporal convierte a los ARNs mensajeros en dianas de gran interés terapéutico para el tratamiento de las enfermedades causadas por alteraciones en los genes.
La idea es que en aquellos casos en los que un gen defectuoso impide la producción de una proteína concreta, la administración del ARN mensajero con las instrucciones concretas del gen a las células del tejido u órgano afectado podría recuperar los niveles de proteínas, así como su función.
El objetivo es desarrollar un sistema por el que hacer llegar a las células afectadas por enfermedades pulmonares ARNs mensajeros terapéuticos.
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