Investigadores del Instituto de Tecnología de Massachusetts han desarrollado partículas inhalables que contienen ARN mensajero, este actúa como intermediario entre las instrucciones dictadas por el ADN, localizadas en el núcleo de la célula, y las proteínas, producto final de los genes.
Tiene gran interés terapéutico para el tratamiento de las enfermedades causadas por alteraciones en los genes la idea es que en aquellos casos en los que un gen defectuoso impide la producción de una proteína concreta, la administración del ARN mensajero por este método solucione el problema.
Un ejemplo de enfermedad que podría beneficiarse de este método sería la Fibrosis Quística, es hereditaria provocada por la presencia de mutaciones en el gen CFTR, que codifica para una proteína que regula el flujo de iones y agua a través de las membranas celulares. Como resultado de la falta de función de CFTR el mucus producido por las células que cubren pulmones, páncreas y otros órganos tiene una consistencia menos fluida y más pegajosa lo que compromete la respiración y las funciones digestivas, entre otros proceso vitales.
Estas células epiteliales de pulmón han captado partículas (amarillas) que transportan ARNm que codifica una proteína verde fluorescente.
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