Dos estudios realizados por importantes equipos de investigación han presentado avances en la tecnología de la edición genética. Las mejoras logradas aumentarán las posibilidades de que estos métodos se usen en el futuro para investigar o curar enfermedades humanas.
En el estudio presentado el equipo de David Liu, investigador de la Universidad de Harvard, ha desarrollado un nuevo método capaz de cambiar una a una las letras con las que está escrito el código genético humano: A, C, G y T que representan las moléculas, adenina, citosina, guanina y timina, respectivamente, caracterizadas por su tendencia a emparejarse: la A con la T, la C con la G y viceversa. El año pasado David
Liu logró crear una maquinaria basada en proteínas para sustituir a las
parejas de G-C por parejas de T-A. Ahora, gracias a unos editores de bases de adenina se ha logrado convertir A-T en parejas de G-C.
La cura de miles de enfermedades, en el ADN
Esto es importante, la mitad de las 32.000 enfermedades genéticas relacionadas con mutaciones puntuales (presencia de una letra errónea y su correspondiente pareja), se podrían resolver con este cambio de pareja A-T a G-C.
La gran ventaja de estos editores (ABEs) es que pueden hacer cambios en el ADN de forma selectiva y sin cambios no deseados. . Gracias a sus capacidades, los ABEs permitirían investigar nuevas terapias o introducir cambios en el ADN para curar enfermedades, si esto fuera ético y legal.
La cura, también en el ARN
En el estudio presentado por el equipo de Feng Zhang, investigador en el Instituto Tecnológico de Massachusetts, los autores presentan una modificación de la técnica de edición de ADN (CRISPR), y la han adaptado para modificar el ARN. La nueva técnica, llamada REPAIR, permite arreglar las «averías» que causan enfermedades a un nivel distinto del ADN.
Las células leen las instrucciones en el ADN para producir ARN (transcripción). Este ARN actúa como mensajero usado por las células para producir proteínas (traducción). Por ello si se quiere corregir una enfermedad hereditaria, se puede tratar de corregir el ADN, pero también reparar el ARN o incluso las proteínas.
Gracias a ambas técnicas, se podrían buscar tratamientos para enfermedades como la epilepsia focal, la distropia muscular de Duchenne o la enfermedad de Párkinson.
Un largo camino por delante
«Crear una máquina que trate una enfermedad es un importante paso adelante, pero solo es una parte de lo que se necesita para tratar a un paciente», ha explicado David Liu. «Aún tenemos que hacer llegar esa máquina hasta las células, comprobar su seguridad, sus efectos en animales y después en humanos y probar si los beneficios compensan los efectos secundarios».
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