martes, 11 de marzo de 2014

EL SÍNDROME DE WOLF-HIRSCHHORN, UNA 'ENFERMEDAD RARA' INVESTIGADA EN EL CENTRO SEVERO OCHOA

El Síndrome de Wolf-Hirschhorn (SWH) se encuadra dentro del  grupo de las llamadas 'enfermedades raras' (Aquellas que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000). Este síndrome está causado por la pérdida de material genético en el brazo denominado p del cromosoma 4, y los afectados presentan numerosas alteraciones del desarrollo y la fisiología.

Entre otras alteraciones, puede provocar malformaciones craneofaciales, retraso en el crecimiento, discapacidad intelectual profunda y convulsiones epilépticas.

Una de las principales causas de mortalidad en los afectados por este síndrome son las infecciones, causadas por problemas inmunológicos. Sus bases moleculares, como las del resto de las alteraciones que aparecen en dicha patología, aún son desconocidas.

Los investigadores han identificado varios  posibles genes que podrían ser responsables de las características del SWH. Uno de ellos, llamado Wolf-Hirschhorn Syndrome Candidate-1 (WHSC1), participa en procesos de regulación epigenética (La que se sitúa sobre la secuencia genética), y en la reparación del daño del ADN.
Además, la alteración de la expresión de este gen está implicada en un 12% de los mielomas múltiples humanos, una enfermedad de la sangre incurable en la actualidad.
Esto  hace que el gen WHSC1 sea un candidato plausible para participar en la generación de los anticuerpos y en el correcto desarrollo de los linfocitos B.


En el grupo de investigación del Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBMSO) del CSIC y la Universidad Autónoma de Madrid dirigido por César Cobaleda, disponen de ratones modificados genéticamente en dicho gen para estudiar el desarrollo de los linfocitos y la respuesta inmune en dichos modelos. También, en colaboración con la Asociación Española del SWH, realizarán estudios genéticos de los pacientes, con el fin de poder avanzar en el desarrollo de nuevas terapias.

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