La investigación se ha mantenido desde entonces circunscrita a ensayos clínicos muy restringidos. El éxito del procedimiento utilizado por el equipo de Milán, que ha sustituido los retrovirus que solían utilizarse por un lentivirus, en este caso el del sida, abre nuevas expectativas, pues a lo largo de tres años se ha demostrado que los genes introducidos funcionan correctamente y no se han observado efectos adversos. Se trata, sin duda, de una muy buena noticia.
El virus del sida, que tanto daño le ha hecho a la humanidad, podría ser la clave de un importante avance en el desarrollo de la terapia génica. La revista Science ha dado cuenta de un ensayo realizado en Italia en el que cinco niños que sufrían gravísimas enfermedades hereditarias han sido tratados y su evolución es, tres años después, muy satisfactoria. La terapia ha consistido en sustituir los genes defectuosos por otros sanos introducidos en células de la médula ósea mediante un VIH inactivado.
Cuando se vislumbró la posibilidad de sustituir los genes defectuosos del organismo, se abrió una puerta a la posibilidad de curar las enfermedades hereditarias, al menos las causadas por la ausencia o mal funcionamiento de un solo gen. Luego se vio que la terapia génica podría ser aplicable también a muchas otras patologías provocadas por una mutación genética sobrevenida, entre ellas determinados tipos de cáncer.Pero estas promesas pronto se vieron defraudadas. El escollo principal no se situaba tanto en la obtención y manejo del gen a introducir en el organismo del paciente, sino en la forma de hacerlo llegar al interior de las células a tratar, de modo que pudiera sustituir al gen defectuoso. Se han probado diferentes vías para introducir el material genético, pero la más certera ha resultado ser la utilización de virus inactivados como vehículo. La maquinaria biológica de los virus está diseñada precisamente para penetrar con facilidad en el interior de las células. Pero los primeros tratamientos aplicados a los llamados niños burbuja mostraron que el procedimiento no era inocuo. Dos de los niños tratados murieron a causa de una leucemia porque el tratamiento les había provocado la activación imprevista de un oncogen. La muerte en 2002 de otro paciente por una respuesta excesiva de su sistema inmunitario llevó a suspender los ensayos en curso.
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