sábado, 6 de mayo de 2017

Logran una nueva técnica que permite modificar las marcas de ADN que provocan enfermedades graves

Un grupo de científicos encabezados por el doctor Juan Carlos Izpisua han desarrollado una nueva técnica que permite modificar, de manera controlada, las marcas del ADN que afectan a la expresión de los genes y que provocan enfermedades graves.
Este tipo de marcas, que pueden estar provocadas por factores externos como la alimentación, el tabaco o el estrés, constituyen lo que denominamos epigenética o epigenoma y juegan un papel importante en el desarrollo de cada individuo y en la aparición de enfermedades.
Así, esta nueva técnica modifica el tipo más común de marca epigenética, conocida como "metilación del ADN", en la que se unen al ADN marcas químicas llamadas grupos metilo.

Estudios previos habían logrado alterar el estado de metilación en secuencias de ADN cortas, pero hasta ahora nadie había sido capaz de crear y mantener estas marcas epigenéticas a largo plazo en grandes regiones del genoma.

En la actualidad, se sabe que la metilación del ADN está relacionada con una serie de procesos fisiológicos y patológicos que van desde el desarrollo embrionario hasta el inicio de ciertas enfermedades como el cáncer.

El hallazgo ha sido publicado por la revista Science en donde se describe como su uso en células pluripotentes permite, por un lado, crear modelos de alteraciones epigenéticas relacionados con diversas enfermedades, como el cáncer de colon y, por otro, restaurar los patrones de metilación de pacientes con enfermedades como el Síndrome de Angelman (AS), un trastorno neurodegenerativo raro que, a menudo, es diagnosticado como autismo.

El autor principal de esta técnica es el doctor Izpisua Belmonte, titular de la Cátedra Roger Guillemin del Salk Institute y de la Cátedra de Biología del Desarrollo de la Universidad Católica de Murcia (UCAM), quien ha asegurado estar "entusiasmado" con las nuevas vías de trabajo que abre este estudio para "entender los procesos asociados a enfermedades y desarrollar nuevas terapias efectivas".

El grupo liderado por el doctor Izpisua no quiso desaprovechar la oportunidad de emplear nuevas técnicas de edición génica mediante el sistema de CRISPR-Cas9 para tratar de modificar el estado de metilación de estas regiones y decidieron interferir en la secuencia de las "islas CpG", para intentar desencadenar procesos de nueva metilación.

Para ello, insertaron un pequeño fragmento de ADN libre de CpGs en la isla localizada cerca del gen MLH1, que normalmente no está metilado, pero cuando se metila, lleva a un mayor riesgo para desarrollar cáncer de colon.

 Los resultados de este cambio fueron la metilación de la isla asociada con el gen MLH1, tal y como ocurre en el cáncer de colon. Esta prueba de concepto permitirá estudiar con profundidad la función de esta metilación anormal en el desarrollo del cáncer.

Además, una vez puesta a punto la técnica para metilar zonas que, en principio no deben estarlo, el equipo investigador trató de llevar a cabo esta inducción en islas CpG que se encuentran no metiladas en situaciones patológicas, pero que deberían estarlo.

El síndrome de Angelman (AS) es el resultado de un patrón de metilación aberrante del ADN, que causa la pérdida de la proteína UBE3A en las neuronas y provoca un déficit cognitivo en los pacientes. Mediante el uso de esta técnica, pudieron corregir la metilación anormal del ADN y restaurar los niveles de la proteína UBE3A en células neuronales AS.

El trabajo ha sido financiado por NIH-National Cancer Institute (NCI), Chapman Foundation, Leona M. and Harry B. Helmsley Charitable Trust, Universidad Católica de Murcia (UCAM) y G. Harold and Leila Y. Mathers Charitable Foundation.

Los autores del documento son Yuta Takahashi, Jun Wu, Keiichiro Suzuki, Paloma Martínez Redondo, Mo Li, Hsin-Kai Liao, Min-Zu Wu, Reyna Hernández-Benítez, Tomoaki Hishida, Maxim Nikolaievich Shokhirev, Concepción Rodríguez Esteban, Ignacio Sancho-Martínez y Juan Carlos Izpisua Belmonte.

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