Su hijo podría ser igualito que su padre. Y da mucho miedo

Investigadores chinos están detrás de una polémica técnica para ‘cortar’ genes indeseados y ‘pegar’ otros mejores en embriones humanos

El pasado diciembre, cuando en París se celebraba la Cumbre del Clima, otra reunión de alto nivel internacional –mucho menos mediática, pero asimismo con implicaciones trascendentales– tenía lugar en Washington (Estados Unidos) de forma mucho más discreta: la Cumbre Internacional sobre la Edición del Genoma Humano, entre el 1 y el 3 de diciembre. 

La conferencia se convocó a raíz de un hecho científico sin precedentes ocurrido a principios de año: la modificación del genoma de unos embriones humanos –no viables–, obtenidos en clínicas de fertilidad, realizada por investigadores chinos de la Universidad Sun Yat-sen de Guangzhou, al sur del país.

A lo que aspiraron en ese momento fue a reparar, sin éxito, el gen responsable de una enfermedad de la sangre potencialmente mortal (la beta-talasemia). Pero el solo hecho de que lo hubieran intentado – y que el resto del mundo se hubiera enterado a toro pasado– desató las alarmas y suspicacias de la comunidad científica internacional. Como era de esperar, la cumbre evidenció una divergencia de criterios éticos que dista mucho de poder ser consensuada.

Uno de los grandes hitos científicos de 2015

Los científicos asiáticos emplearon una revolucionaria técnica de edición genética conocida como CRISPR-Cas 9, que la revista Science calificó de hito científico de 2015. Las siglas responden a Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic, que en español se denomina Repetidos Cortos Palindrómicos Aglomerados Regularmente Interespaciados. Palabrejas científicas aparte, podríamos definir a los CRISPRs como secuencias cortas que se repiten dentro del ADN y que se leen igual del derecho que del revés (de ahí lo de palindrómicos). Estas secuencias repetidas se hallan en muchos tipos de microorganismos, como bacterias o arqueas, seres unicelulares ancestrales a los que les debemos el origen de la vida en la Tierra. El añadido Cas 9 es importante: hace referencia a unos genes que, asociados a los CRIPRs, generan unas proteínas, las nucleasas, capaces de realizar hazañas increíbles. La técnica CRISPR permite alterar el genoma de forma fácil, eficaz y barata. Resumiendo, el sistema CRISPR-Cas 9 es un fantástico sistema de defensa con el que estos microorganismos se defienden de ataques externos como los perpetrados por los virus. Las nucleasas no solo saben destruir el ADN viral, sino que son capaces, además, de coger parte del material genético del enemigo e integrarlo dentro de sus secuencias CRISPR, lo que le otorga al microorganismo inmunidad frente a futuros ataques. Y no solo a él, también a su descendencia. Wow, pensaron muchos investigadores. ¿Y si ese sistema de defensa pudiera ser introducido en las células de otras especies, también la humana, con el objetivo de editar su ADN? ¿Y si se pudiera utilizar para cortar genes indeseados y/o añadir otros más favorables? Tras años de investigación, dos bioquímicas, la francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna, demostraron por separado, en 2012, que eso era posible: el CRISPR-Cas 9 podía ser utilizado como una verdadera tijera molecular con la que editar el abecedario genético. Fue un hallazgo que ha hecho historia y por ello, en 2015, obtuvieron el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica.

Sus estudios, según recoge el acta del premio, “han conducido al desarrollo de una tecnología que permite modificar genes, con gran precisión y sencillez en todo tipo de células, posibilitando cambios que suponen una verdadera edición del genoma. Esta metodología permite eliminar, activar, inactivar, incluso corregir, cualquier gen, dando lugar a diversas aplicaciones tanto en investigación básica como en agricultura, ganadería y biomedicina y abre así la posibilidad de desarrollar tratamientos dirigidos a enfermedades genéticas que actualmente carecen de terapias eficaces”.

PRIMEROS ANIMALES

Esas ‘tijeras genéticas’ ya han sido probadas en cultivos de células humanas. Además, se han utilizado, entre otras cosas, para ‘customizar’ el genoma de dos macacos gemelos y para crear (eliminando el gen que produce la miostatina, limitante de la formación de masa muscular) dos perros Beagle extramusculados. El descubrimiento, de inmenso potencial, espoleó a otro investigador, el chino Feng Zhang, del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT), a conseguir antes que nadie gran parte de la patente del uso de CRISPR con animales y humanos en EE UU, tras aportar la documentación que demostraba que él había descubierto el sistema de marras en primer lugar. Como era de esperar, quién hizo qué y cuándo ha desencadenado un verdadero culebrón y un litigio que espera sentencia. ¿El objetivo? Conseguir una porción de un pastel que promete ser de lo más lucrativo. Y polémico. Porque… ¿servirá para mejorar las producciones agrícolas y contribuir a paliar el hambre en el mundo? ¿Podrá aplicarse, como se prevé, a la erradicación de la malaria, soltando en áreas afectadas mosquitos con el ADN manipulado para que, al cruzarse con sus congéneres portadores, logren una descendencia que no transmita el paludismo? ¿Será útil para acabar con devastadoras enfermedades de origen génico? ¿O se utilizará para otros fines más peliagudos como por ejemplo replicar genéticamente bebés de diseño, modificar el carácter de las personas o fabricar bioarmas?

 Mientras muchos animales son manipulados, todavía no se han sentado las bases de lo que es o no es permisible en este campo. Para más inri, la técnica CRISPR permite alterar el genoma de forma fácil, eficaz y barata. La Unesco (Organización de las Naciones Unidas para la Educación, la Ciencia y la Cultura) ha pedido una moratoria para debatir qué se puede hacer y qué no, especialmente con el genoma humano, para evitar una manipulación inmoral en los rasgos hereditarios, y opina que las intervenciones “deberían admitirse solo por razones de prevención, diagnóstico y terapia, sin que implique modificaciones para los descendientes”.